原发性线粒体肌病的治疗：REN001获得FDA养大药称号
2022-01-10 04:02 来源：昭通男科医院
Reneo Pharmaceuticals时至今日宣告，美国乳制品药剂品监督管理局（FDA）已颁给该该公司的主要候选药剂物REN001治疗细菌性线粒体肌病（PMM）的孤儿药剂敬称。该该公司还宣告了在在顺利进行的针对PMM病症的REN001流行病学课题的积极结果。
REN001是一款可软性PPARδ激动剂，可治疗包括PMM在内的遗传病肌病。PMM是线粒体基因突变所致的严重病症，PMM病症的躯干功能通常时会下降，对日常功能产生危急制约，并且病症寿命时会缩短。在此之前尚有FDA批准的用做治疗PMM的药剂物。
Reneo Pharmaceuticals顾问执行官Niall O’Donnell麻省理工学院知道：“患线粒体细菌性肌病的病症的日常生活受到很多之外的制约”。Reneo对患线粒体基因缺陷和肌病因的PMM病症顺利进行了为时12周的的验证（REN001研究课题）。病症每天口服一次REN001，大多数病症可选择参加另外的36周开放标签横跨研究课题。REN001研究课题实地考察了步行验证和一些副作用问卷的结果，该研究课题的安全及性原始数据表明，REN001在PMM病症中是安全及的且耐受性良好。
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